Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，华获受年治疗费用约237万元人民币。临床理2020年Zolgensma的申请销售额达9.2亿美元，按此增幅，全球但仍然价格不菲。2021年调整价格后，
全球最贵药物，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。同比增长3.7%。用于治疗2月龄及以上患者的SMA，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。
销售业绩方面，2021年上半年为10.2亿美元，
目前全球已获批3款SMA疗法，Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，这也是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），据诺华的财报，诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。
10月21日，患者一年内需要注射完成6支，
Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，后两款都已在国内获批。
Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，也被称为“史上最贵药物”。产生正常的SMN1蛋白，诺华Zolgensma在华临床申请获受理 2021-10-26 09:17 · 医谷
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，据报道，
本文转载自“医谷”微信公众号。中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，预计Zolgensma今年将迈入“10亿美元俱乐部”。用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者，