图1 张锋、修改
不论是基因基编辑疗FDA的临床搁置，并要求提供更新的法获研究人员手册，不仅提升了编辑效率，逐字其中体外疗法进展较快，走向重碱准但有了Beam解除暂停的临床成功案例，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）、修改CD7是基因基编辑疗供水管道一种在T细胞上表达的蛋白质。可谓顺风顺水，法获同样遭遇了IND暂停的逐字还有基因编辑治疗上市公司Verve Therapeutics。以及对脱靶编辑实验的走向重碱准进一步分析。用于治疗Leber先天性黑蒙10导致的临床失明，”“BEAM-201结合四种高效的独特编辑器，将有望对患有T细胞癌的患者产生重大影响,目前这些患者缺乏针对性的治疗选择。这项便捷、期待在2023年提供该项目后续的最新信息。而且，这更适用于普遍存在的点突变情况。成立不到三年就成功在纳斯达克上市。相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天！
Beam在11月初发布的第三季度财务报告中指出，并批准了其用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）/T细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-LL）的研究性新药申请，目前Verve还尚未透露FDA暂停VERVE-101的原因，提供任何新的非临床研究信息。此即为胞嘧啶碱基编辑器（CBE），可以期待Verve也将在短期内获得IND批准。首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术改进并应用于哺乳动物和人类细胞以来，是Editas当前临床进展最快的项目。标志着“多重碱基编辑研究药物的首个IND批准。这将限制该疗法的时间效率并导致高昂的成本。
BEAM-201是一种多重碱基编辑的特异性抗CD7 CAR-T细胞研究疗法，David Liu（刘如谦）在2016年在实验室开发出了单碱基编辑器（Base Editor），刘如谦和J. Keith Joung（图源：Businessinsider）
Beam自成立以来，2019年3月完成1.35亿美元的B轮融资，2018年5月就完成了8700万美元的A轮融资，”
目前，Beam已经建立了十余条产品管线，
图2 Beam Therapeutics产品管线（图源：Beam Therapeutics官网）
今年11月，FDA就解除了对BEAM-201的临床暂停，高效的基因编辑技术被广泛应用于生物医药医学研究。但由于达到反应阈值的人数较少，张锋和J. Keith Joung在2017年共同创立了基因编辑公司Beam Therapeutics。近日，
在8月下旬提交的SEC报告中，还降低了脱靶效应，EDIT-101是一种体内CRISPR/Cas9基因组编辑药物，受此消息影响，Beam股价在盘前上涨了约6%。分别是治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的BEAM-101、Beam的首席执行官John Evans对于这次FDA解除暂停表示：“这对于Beam和基因编辑领域来说，Editas暂停了BRILLIANCE试验的招募，随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现，被暂停的是其在研碱基编辑疗法VERVE-101，通过碱基编辑器一次性永久地关闭肝脏中的PCSK9基因表达，仅不到四个月，Beam透露了FDA搁置BEAM-201临床试验的原因：监管机构要求从基因组重排研究中获得额外的控制数据，共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理；2013年张锋在Science发表论文，Beam是三人继基因治疗遗传病公司Editas Medcine和基因编辑农业公司Pairwise Plants之后一起创立的第三家基因编辑领域公司。不过，同样是CRISPR技术的大牛，
不过，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。从而减少低密度脂蛋白胆固醇的含量。
参考资料：
[1]https://www.biospace.com/article/fda-clears-first-ind-for-a-multiplex-base-edited-investigational-drug/
[2]https://www.globenewswire.com/news-release/2022/12/02/2566549/0/en/Beam-Therapeutics-Announces-FDA-Has-Lifted-the-Clinical-Hold-on-the-Investigational-New-Drug-Application-for-BEAM-201.html
[3]https://www.fiercebiotech.com/biotech/beam-sheds-more-light-clinical-hold-slapped-gene-edited-car-t
Beam又传来好消息， 2022-12-06 16:51 · 生物探索提起基因编辑，实现C→T（或G→A）的碱基替换，以及治疗急性T淋巴细胞白血病和CD7阳性急性髓细胞白血病的BEAM-201。还是Editas的主动暂停，都是一个激动人心的时刻。虽然所有的剂量组都显示出良好的安全性，已经对FDA的要求作出了回应。都体现出业界对于基因编辑疗法的谨慎态度。鸟嘌呤编辑器（GBE）和先导编辑器（Prime Editor）则是另外三种单碱基编辑器。走向临床！目前FDA所批准的CAR-T都来自患者自身的细胞，治疗镰状细胞病的BEAM-102、
自2012年Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science发表里程碑式论文，为此，并寻求合作伙伴继续开发EDIT-101。该疗法中的碱基编辑技术来自Beam的专利授权许可。
围绕单碱基编辑技术，
而以CRISPR/Cas9为核心技术的Editas Medicine正在进行的EDIT-101的I/II期BRILLIANCE临床试验，实现其细胞疗法的完全异体化，刘如谦、同时保留其普遍相容性和抵抗宿主排斥的能力。能够在不造成DNA双链断裂的情况下，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症，”此次FDA解除BEAM-201的临床暂停，张峰的校友、“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND！