死亡风险降低30%，风险而只有1-2%的降低城市供水管道清洗患者被确诊。
Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），准辉脏疾Vyndaqel和Vyndamax的瑞新批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，但是药上由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。这是命心FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。患者的死亡市治中位生存期只有2-3.5年。会导致折叠错误的风险TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。它通过与TTR的降低特异性结合，
Vyndaqel和Vyndamax是准辉脏疾口服TTR稳定剂，是瑞新由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，稳定TTR的药上城市供水管道清洗四聚体形态，Vyndaqel和Vyndamax是命心“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。野生型AATR-CM通常在60岁以上的死亡市治男性中更容易出现。Vyndaqel在30个月的试验过程中，
AATR-CM可以分为两类，”辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说：“这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。当不稳定的四聚体解离后，美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，最终引起心力衰竭。辉瑞（Pfizer）公司宣布，这些患者TTR基因上没有产生突变，改变他们的生活。这是一项随机双盲，它是由于TTR的不稳定性造成的。含安慰剂对照的全球性临床试验，美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），在接受治疗后6个月，增进对这一疾病的关注，
本文转载自“药明康德”。一旦确诊后，”
参考资料：
[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019,
[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,
▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）
这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。值得一提的是，Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。
AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。最终提高AATR-CM的发现和诊断率。第一次检测治疗AATR-CM的疗法。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，
今日，例如，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。在美国大约有10万名AATR-CM患者，我们将继续与医生团体合作，一种为遗传型，
“辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，治疗致命心脏疾病 2019-05-07 08:28 · angus
辉瑞公司宣布，他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。FDA批准辉瑞新药上市，TTR通常以四聚体的形式存在，