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下表所列为2015年全球销售额前25位罕见病药信息。既然有了市场需求,譬如将适应症化整为零,再将罕见病药变成重磅(年销售额超过10亿美元)乃至超级重磅(年销售额50亿美元以上)产品。
美国国会授予罕见病药给予制药商7年市场独占权,