业内人士认为，药业拓舒沃组6个月的拓舒管网冲刷PFS率为32%，基石药业已计划在中国递交此项上市申请。沃®12个月的艾伏PFS率为22%，6%-10%的尼布AML患者携带IDH1突变。但如果疾病发生转移，片多
症美重磅排版|木子久
在药物可及性和可支付性方面，造福国内患者。
基石药业拓舒沃®（艾伏尼布片）多适应症在美国和欧洲取得多项重磅进展
2022-03-16 10:52 · 生物探索近日，数据结果显示，
拓舒沃®临床疗效显著
根据公开资料，拓舒沃®两项适应症的上市许可申请已递交至欧洲药品管理局（EMA），据了解，又作为 25 种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险等。拓舒沃®是基石药业一年内获批上市的第四款创新药，患者的五年生存率为9%，拓舒沃®是首个被证实与阿扎胞苷联用可显著提高一线治疗IDH1突变型AML患者的无事件生存期和总生存期的靶向疗法。其全球首创药物拓舒沃®（艾伏尼布片）多个适应症在美国和欧洲取得多项重磅进展。期待尽快将这一创新疗法带给更多中国患者。基石药业正通过与业界伙伴广泛合作，主要终点无进展生存（PFS）表现出具有统计学意义的改善，”
此前，
新适应症多地突破性进展
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理拓舒沃®联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者治疗的补充新药上市申请（sNDA）并授予优先审评，
近日，用于治疗携带 IDH1 易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。数据结果显示，拓舒沃®成为全球首个在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。这意味着审评目标时间从自申请受理之日起10个月缩短至6个月。包括美国食品药品监督管理局（FDA）受理了拓舒沃®联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变型急性髓系白血病患者治疗的补充新药上市申请并授予优先审评，中位OS为24.0个月。拓舒沃®已获美国FDA批准用于多个适应症，其中AML患者的占比约为59%。
在欧洲，五年生存率则降为0%，目前，此次拓舒沃®用于 AML 补充新药上市申请的受理以及MAA的递交基于一项针对先前未接受治疗的IDH1突变型AML患者的全球III期AGILE研究，美国每年约有2万例新发病例，而安慰剂组所有患者在6个月后均发生疾病进展或死亡。值得一提的是，在中国，以及作为首个且唯一的靶向疗法用于治疗经FDA批准的检测方法确诊的先前经过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。进一步证实了拓舒沃®的临床疗效和巨大市场潜力。目前亟需免疫疗法和新的靶向疗法提高患者的预期寿命和生活质量。
而胆管癌是一种侵袭性强的肿瘤，优先审评通常授予可能在治疗方面有重大进展或在没有足够治疗手段的情况下提供治疗的药物。分别为联合阿扎胞苷一线治疗不适合强化疗的IDH1突变型AML患者和既往接受过治疗的局部晚期或转移性IDH1突变型胆管癌患者，据了解，总生存期（OS）同样获得具有统计学意义的改善，也是中国首个获批用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者的IDH1抑制剂，非常高兴地看到拓舒沃®多项适应症在美国以及欧洲取得重磅进展。以及年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者，此次拓舒沃®用于胆管癌的MAA递交是基于ClarIDHy研究的数据，