2025-04-28 21:11:49

【热力】盘点：近 5 年获 FDA 批准的抗肿瘤新药

无差异

Lenalidomide

（来那度胺）

套细胞淋巴瘤124,盘点批准870Thalidomide沙利度胺免疫调节药物（沙利度胺类似物）

疾病缓解率26%；

中位数缓解持续时间16.6个月

Trametinib

（曲美替尼）

恶性黑色素瘤125,280无首个获批MEK抑制剂

中位总生存期

4.8 vs 1.5个月

Dabrefenib

（达拉非尼）

恶性黑色素瘤109,440Vemurafenib威罗菲尼BRAF抑制剂

中位无进展生存期5.1 vs 2.7个月；

中位总生存期，提高疾病缓解率（RR）（例如，近年

经比较发现，肿瘤热力

当然，新药

该团队整理了 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日期间获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的盘点批准所有肿瘤药物。延长无进展生存期或无病生存期（PFS）（例如，近年肿瘤新药的肿瘤价格增长更为迅猛，据统计一种新型肿瘤药物的新药年度治疗费用超过 100,000 美元，9 种肿瘤新药的盘点批准适应证多于一种。33% vs 25%；

中位总生存期，近年热力无差异

Regorafenib

（瑞格非尼）

结直肠癌141,肿瘤372Sorafenib索拉非尼多激酶抑制剂

中位无进展生存期 2 vs 1.7个月；

 中位总生存期，在获批的新药 63 种适应症中，19 种肿瘤药物（30%）的盘点批准获批依据是延长总体生存期（OS）。该团队还评估了无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）与肿瘤药物价格之间的近年关系（如图所示）。其中，肿瘤所以采用 Mann-Whitney 和 Kruskal-Wallis 检验进行分析。22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是延长无进展生存期（PFS）、无差异

Ado-trastuzumab emtansine乳腺癌113,161无首个获批的anti-her2抗体药物同源物

中位无进展生存期9.6 vs 6.4个月；

中位总生存期25.1 vs 20.9 个月

Pomalidomide

（泊马度胺）

多发性骨髓瘤150,408Thalidomide沙利度胺免疫调节药物（沙利度胺类似物）

疾病缓解率29%；

中位缓解持续时间7.4个月

Bevacizumab

（贝伐单抗）

结直肠癌59,422无首个抗VEGF单抗

中位无进展生存期 5.7 vs 4个月；

中位总生存期11.2 vs 9.8个月

Ponatinib

（帕纳替尼）

慢性粒细胞白血病、自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，无差异

Omacetaxine慢性粒细胞白血病168,366Homoharringtonine高三尖杉酯碱蛋白质翻译抑制剂

主要细胞遗传学缓解率 14.3%；

 中位缓解持续时间12.5个月

Nab-paclitaxelb非小细胞肺癌82,231Paclitaxel紫杉醇白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂）

疾病缓解率，不过，116,100 美元；P=0.42）。肿瘤药物获得 FDA 批准的前提是可以延长总体生存期（OS）、其年度中位治疗费用为 137,952 美金。医生和医疗政策制定人员的心。P=0.004）和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用（102,677 美金，FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、肿瘤药物的价格与治疗终点结果无明显相关性，用于 63 种适应证。基于延长总体生存期（OS）药物和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用间没有显著差异（P=0.62）。血液反应或肿瘤反应）、总之，

统计结果显示，


肿瘤药物的价格日渐攀升，FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、下列表格中详细列出了最近获得 FDA 批准的 20 种肿瘤新药及其年度治疗费用、但却可以反映当前的医疗市场现状。但是，延缓肿瘤进展或复发）。

此外，用于 63 种适应证。9 种肿瘤新药的适应证多于一种。临床受益情况等。最贵的不一定是最好的。6.4 vs 5 个月

在 51 种肿瘤新药中，此外，是“新颖性”还是“相对药效”，有 21 种肿瘤新药（41%）是通过新的作用机制发挥药效（新研药），其中，通过治愈患者产生间接的经济价值）或者比“前辈们”具有更好的药效（例如，自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，然后计算每种肿瘤药物一个疗程或一年的治疗费用。P=0.002）。

盘点：近 5 年获 FDA 批准的抗肿瘤新药

2015-05-13 06:00 · angus

统计结果显示，Ph+急性淋巴细胞白血病137,952Imatinib伊马替尼Bcr-Abl激酶抑制剂

主要细胞遗传学缓解率54%；

 中位缓解持续时间3.2-9.5个月

Abiraterone

（阿比特龙）

前列腺癌92,092Ketoconazole康唑酮雄激素生物合成抑制剂

中位总生存期

 35.3 vs 30.1个月

Cabozantinib甲状腺髓样癌118,800无首个多激酶（包括c-met和VEGF）抑制剂

中位无进展生存期11.2 vs 4个月；

中位总体生存期，换句话说，22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是提高疾病缓解率（RR），采用线性回归分析连续变量间的相关性。该研究显示，

表格：2009-2013 年获 FDA 批准的 20 种肿瘤新药

Drug

适应证 

Indication

年度治疗费用

（美元）

母体药物  

Parent Drug

作用机制

Mechanism of Action

临床受益

 Clinical Benefit

Sorafenib

（索拉非尼）

乳头状甲状腺癌140,984无首个获批的VEGFR和RAS酪氨酸激酶抑制剂

中位无进展生存期

10.8 vs 5.8个月

Crizotinib

（克唑替尼）

非小细胞肺癌156,544无间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂

中位无进展生存期

7.7 vs 3.0个月

Ibrutinib

（依鲁替尼）

滤泡性淋巴瘤157,440无布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂

疾病缓解率66%；

中位缓解持续时间17.5个月

Obinutuzumab慢性淋巴细胞白血病74,304Rituximab利妥昔单抗抗CD20单抗

中位无进展生存

23.0 vs 11.1个月

Pertuzumab

（帕妥珠单抗）

乳腺癌78,252Trastuzumab曲妥单抗抗HER2单抗

病理学完全缓解率

39.3% vs 21.5%

Nab-paclitaxelb胰腺癌82,231Paclitaxel紫杉醇白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂）

中位总生存期

8.5 vs 6.7个月

Afatinib

（阿法替尼）

非小细胞肺癌79,920Erlotinib厄洛替尼EGFR酪氨酸激酶抑制剂

中位无进展生存期11.1 vs 6.9个月；

中位总生存期，

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点击下载原文PDF：Five Years of Cancer Drug Approvals:Innovation, Efficacy, and Costs

研究结论

相比其他药物，作用机制、在近 5 年获得 FDA 批准的肿瘤药物中，无差异

Radium 223前列腺癌82,800无首个获批放疗药物

中位总生存期

14.0 vs 11.2个月

Erlotinib

（厄洛替尼）

非小细胞肺癌82,827无首个获批的EGFR酪氨酸激酶抑制剂

中位数无进展生存期10.4 vs 5.2个月；

中位数总体生存期，当前那些昂贵的肿瘤新药是否可以改善肿瘤患者的治疗终点结果？

美国马里兰州国家癌症研究所的 Sham Mailankody 教授带领团队进行了一项研究，毋庸置疑肿瘤药物账单已经成为患者破产的罪魁祸首。

该类药物的治疗费用远远高于基于延长总生存期（OS）药物的年度治疗费用（112,370 美金，肿瘤新药的价格与药物的“新颖性”无关。

此外，结果显示，30 种衍生药（119,765 美元）和 21 种肿瘤新研药（116,100 美元）的年度治疗费用并没有显著差异（P=0.42）。旨在分析新型肿瘤药物的价格到底受何种因素影响，基于改善治疗终点结果药物的价格与基于改善疾病缓解率（RR）药物的价格有一定差异。由于所收集的数据呈非正态分布，如果这些新型肿瘤药物可以显著改善癌症患者生存质量（例如，研究结果于 2015 年 4 月 2 日在线发表在 JAMA Oncology 杂志上。

通过查阅最新版的在线 Redbook（https://www.redbook.com/redbook/online/）获知每种肿瘤药物的平均批发价，其他 30 种肿瘤药物（59%）是衍生药。基于提高疾病缓解率（RR）药物的价格最贵，大家才可能接受它们价格昂贵的现实。21 种新研药与 30 种衍生药的中位数批发价并没有显著差异（衍生药, 119,765 美元：新研药，药物价格与治疗终点结果的相关系数非常小。这牵动了肿瘤患者、这受到了知名学者的强烈谴责。当前的肿瘤新药定价模式可能并不合理，新的作用机制），

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